Revolução na medicina: cientistas mudam DNA e salvam a vida de bebê
O pequeno Kyle tinha uma doença rara causada por mutação genética. Feito pode representar esperança a milhões de pessoas no mundo
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Um bebê norte-americano foi curado com o primeiro tratamento de edição genética do mundo. Kyle, agora com 2 anos, tinha uma doença rara causada por mutação genética. Os médicos conseguiram “reescrever” seu DNA e curá-lo, em iniciativa pioneira.
Kyle tinha apenas dois dias de vida quando os médicos notaram que algo estava errado. Embora parecesse saudável ao nascer, ele estava letárgico, não se alimentava e tinha dificuldade para manter a temperatura corporal.
Uma semana depois, veio o diagnóstico: ele tinha deficiência de CPS1, doença genética que afeta apenas um em cada 1,3 milhão de bebês. Se sobrevivesse, teria graves atrasos mentais e de desenvolvimento e, eventualmente, precisaria de um transplante de fígado.
Foi então que os pais aceitaram incluí-lo em um estudo feito na Pensilvânia. Os pesquisadores buscavam maneiras de “reeditar” o DNA, corrigindo a mutação que causava a doença — e conseguiram com Kyle. O feito pode representar esperança para milhões de pessoas no mundo que nascem com mutações causadoras de doenças raras.
Tratamento
Kyle tinha uma única mutação genética que afetava seu metabolismo e destruía seu fígado. Para entender melhor: o DNA humano é composto por 3 bilhões de “letras”. O bebê nasceu com erro em apenas uma — mas um erro fatal.
Até recentemente, não era possível corrigir tal falha. No entanto, há dois anos, pesquisadores do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) já testavam terapias capazes de reparar mutações genéticas. Kyle foi um dos voluntários.
Ele passou por um tratamento chamado edição de base, capaz de substituir uma única letra do DNA em um ponto específico. Para isso, foi desenvolvido um medicamento para corrigir exatamente a mutação que ele apresentava. A medicação é injetável, e a infusão dura cerca de duas horas. Até agora, Kyle recebeu três aplicações.
Antes do tratamento, Kyle não podia ingerir proteína devido às complicações. Após as aplicações, passou a tolerar proteínas e apresentou avanços no desenvolvimento. “Não acho que esteja exagerando ao dizer que este é o futuro da medicina”, afirma Kiran Musunuru, membro da equipe que desenvolveu o medicamento.
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