Novas terapias tratam doenças que há 10 anos não tinham cura
Avanços da medicina já mudam o curso de doenças antes sem solução
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A mortalidade por hepatite C caiu cerca de 60% no Brasil entre 2014 e 2024. Com antivirais de ação direta, a doença passou de condição crônica de difícil manejo para um quadro com taxas de cura superiores a 95%.
O caso é um dos sinais mais concretos de como a medicina, por meio do avanço de terapias, é capaz de mudar o curso — e, em alguns casos, o desfecho — de doenças que até pouco tempo não tinham cura.
“Com os antivirais de ação direta, hoje conseguimos curar mais de 95% dos pacientes, com tratamentos curtos, orais e muito bem tolerados. É um dos avanços mais expressivos da medicina recente”, destaca a gastroenterologista e hepatologista Mayara Lodi, professora do Unesc.
Já em 2019 começaram os testes clínicos em humanos de uma nova terapia para anemia falciforme, doença genética hereditária que afeta a forma e a função dos glóbulos vermelhos, tornando-os rígidos e curvados como uma foice.
Chamada de CRISPR/Cas9, a terapia gênica consiste em modificar, em laboratório, as células-tronco do próprio paciente para estimular a produção de hemoglobina saudável, reduzindo crises e complicações.
Para se ter uma ideia, no Brasil, dados do Sistema de Informações de Mortalidade do SUS apontam que, entre 2014 e 2019, a maior parte dos pacientes com doença falciforme no Brasil morreu na faixa etária entre os 20 e os 29 anos.
“A CRISPR abriu uma nova fronteira terapêutica ao permitir intervenção direta na causa de doenças monogênicas”, afirma a médica de família e comunidade, mestre e doutoranda em doenças infecciosas, Taynah Repsold.
“Em 2023, essa tecnologia alcançou aplicação clínica no tratamento da anemia falciforme, marcando um ponto de inflexão conceitual, ainda que inicial, ao deslocar o foco do manejo das consequências para a correção da causa da doença”.
Outro exemplo de avanço é a Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença genética rara que causa atrofia muscular grave. Em menos de cinco anos (2016–2020), a AME deixou de ser uma condição sem tratamento para contar com três terapias eficazes, incluindo uma terapia gênica de dose única, o Zolgensma.
“As terapias atuais, incluindo medicações que aumentam a produção de proteína essencial e até terapia gênica em dose única, não apenas controlam, mas modificam profundamente a evolução da doença. Crianças que antes não sobreviveriam hoje alcançam marcos motores e têm uma expectativa completamente diferente”, ressaltou a neurologista Mariana Grenfell.
Irmãos diagnosticados com o mesmo problema
Marília Gabriela Portes, de 32 anos, é mãe de Miguel, de 10 anos, e Malu, de 3. Miguel foi diagnosticado com AME tipo 2 quando tinha 1 ano e meio de vida, e começou a ser tratado com 3 anos. Ele tomou 19 doses do Spinraza e atualmente faz uso do Risdiplam, uma vez por dia.
“Quanto antes ele iniciasse o tratamento, menos sequelas teria e as oportunidades seriam muito maiores”.
Já Malu recebeu o diagnóstico ainda na gestação, por meio da coleta do líquido amniótico. Ela iniciou o tratamento com o Risdiplam nas primeiras 24 horas de vida, não tendo progressão da doença, sendo considerada assintomática pelos médicos. Os dois irmãos tomam a medicação diariamente, fornecida pelo SUS.
“Um diagnóstico precoce tem o poder de mudar completamente a vida de um paciente e de sua família. A Malu tem uma vida normal. Porém, precisa haver acessibilidade aos exames para que isso aconteça. Há 3 anos tivemos de pagar R$ 3.600 para fazer o exame. Muitas famílias não têm condições financeiras e nem de ir atrás de ajuda para custear, como nós fizemos. Já o Miguel nunca andou e, infelizmente, a medicina não nos dá essa esperança”, desabafa Marília.
Os números
95% é a taxa de cura da hepatite C com antivirais de ação direta
3 terapias em menos de 5 anos marcam o avanço no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) entre 2016 e 2020
O que mudou
Os avanços da medicina nos últimos anos
Atrofia muscular espinhal (AME)
A ame, historicamente, especialmente no tipo mais comum e grave (Tipo 1), era rapidamente fatal.
Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Sem essas intervenções, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos 2 anos de idade. Quem recebe o zolgensma não precisa receber outra terapia para AME.
No Brasil, o nusinersena (Spinraza) foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em 2019, enquanto o risdiplam e o zolgensma foram incorporados a partir de 2022.
O zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. No SUS, teve suas primeiras aplicações em 2025, sendo indicado apenas para crianças com até 6 meses de vida.
Hepatite C
Atualmente o tratamento da hepatite C — que pode causar cirrose e câncer de fígado — é feito com os chamados antivirais de ação direta (DAA), que apresentam taxas de cura de mais de 95% e são realizados, geralmente, por 12 ou 24 semanas. Os DAAs revolucionaram o tratamento da hepatite C, e possibilitam a cura da infecção na maioria dos casos.
Anemia falciforme
condição hereditária que leva a uma menor concentração de hemácias — ou glóbulos vermelhos — na corrente sanguínea, tornando-os parecidos com uma foice — daí o nome falciforme. Pode gerar diversos impactos à saúde ao longo da vida, de dores a eventos cardiovasculares como o infarto.
Uma nova terapia gênica, chamada de CRISPR/Cas9, começou a ser testada em humanos, em 2019, e consiste em modificar, em laboratório, as células-tronco do próprio paciente para estimular a produção de hemoglobina saudável, reduzindo crises e complicações da doença.
Câncer de fígado
Em relação ao câncer primário do fígado, houve algumas evoluções nos últimos 10 anos, principalmente em relação à introdução da imunoterapia nos casos em que a doença está avançada, de acordo com o oncologista Glaucio Bertollo, coordenador de Pesquisa Clínica do Hospital Santa Rita. Hoje, segundo ele, a perspectiva de vida mudou e há pacientes com excelentes respostas e vivendo por muitos anos.
O fígado, conforme ele explica, é um sítio muito comum de metástase de outros tumores, principalmente câncer de intestino.
Para os pacientes, por exemplo, que lidam com a metástase hepática, a medicina passou a utilizar terapias locais como a radioablação, que permite destruir essas metástases e, em alguns casos, até conseguindo cura, se a doença sistêmica estiver bem controlada.
Câncer de intestino e de estômago
Segundo o oncologista Glaucio Bertollo, a medicina tem usado muito a imunoterapia para pacientes com instabilidade de microssatélites — mudança genética que acontece em células cancerígenas —, com “respostas fantásticas também”. E, possivelmente, “cura de pacientes até metastáticos” com instabilidade de microssatélite.
Além disso, para algumas terapias-alvo, como os anti-HER2, foi liberado, há cerca de um ano, o tratamento com o trastuzumab deruxtecana para pacientes com câncer de estômago e intestino que têm a superexpressão dessa proteína, com resultados, segundo o médico, muito interessantes para a doença metastática.
HIV
Nos últimos 10 anos, observa a infectologista Ana Carolina D'Ettorres, houve grande avanço na abordagem das pessoas que vivem com HIV. A evolução, segundo ela, não é apenas no tratamento — que antes eram diversos comprimidos ao dia e passam a ser doses de uma vez ao dia —, mas também sobre a dinâmica do HIV no organismo.
Hoje, Ana aponta que há consolidado, em literatura médica, o conceito do indetectável = intransmissível, ou seja, quem vive com HIV, trata e está indetectável não transmite o vírus. Sabe-se que mulheres em idade fértil que vivem com HIV podem fazer seu planejamento gestacional, ter filho por parto natural com segurança e sem transmitir o vírus para o bebê.
Epilepsia
A condição neurológica que causa alteração temporária e reversível do funcionamento do cérebro, provocando crises epilépticas, está com novas medicações, como o cenobamato, que, segundo explica a neurologista Mariana Grenfell, trouxeram taxas inéditas de redução de crises, inclusive em pacientes que já haviam tentado diversos tratamentos sem sucesso. Além disso, afirma a médica, hoje é possível individualizar mais a escolha terapêutica, impactando diretamente na qualidade de vida.
AVC
A trombectomia mecânica, para tratamento do AVC isquêmico, ganhou força após 2015, consolidando-se como padrão-ouro para os casos.
Hoje, explica a neurologista Mariana Grenfell, é possível remover o coágulo diretamente da artéria cerebral, e não apenas nas primeiras horas, mas, em casos selecionados, até 24 horas após o início dos sintomas. No estudo DEFUSE-3, 45% dos pacientes tratados com trombectomia entre 6-16 horas alcançaram independência funcional, comparado a apenas 17% no grupo controle.
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