Anvisa aprova remédio para doença genética rara
A omaveloxolona pode retardar a progressão da ataxia de Friedreich, que afeta o sistema nervoso e pode matar antes dos 40 anos
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A ataxia de Friedreich, doença genética rara e degenerativa que afeta o sistema nervoso, ganhou seu primeiro tratamento específico no Brasil.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o medicamento omaveloxolona, que pode retardar a progressão da doença – até então tratada apenas com cuidados paliativos.
Com nome comercial de Skyclarys, a omaveloxolona será comercializada pela farmacêutica de origem norte-americana Biogen, tão logo seja feita a definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) nos próximos meses.
“Não é cura, mas pode preservar por mais tempo a autonomia dos pacientes”, ressalta o médico Marcondes Cavalcante França Jr., professor livre-docente e chefe do Departamento de Neurologia da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade de Campinas.
Segundo a Biogen, a aprovação marca um avanço histórico para a comunidade de pacientes e profissionais de saúde, sendo o primeiro tratamento aprovado mundialmente que altera o curso natural da ataxia de Friedreich.
“Os estudos clínicos demonstraram melhora significativa na progressão dos sintomas motores, o que pode postergar complicações graves e preservar a autonomia desses pacientes por mais tempo”, afirma Tatiana Branco, diretora médica da Biogen Brasil.
Ainda não há dados conclusivos sobre o impacto direto da omaveloxolona na expectativa de vida de quem tem ataxia de Friedreich – hoje estimada em 37 anos. “Os pacientes, em geral, chegam à cadeira de rodas de 10 a 11 anos após os primeiros sintomas”, explica França.
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